在美国和英国，细胞和基因疗法 (CGT) 正在重塑治疗模式，并为下一波生物技术创新奠定基础。过去十年，美国CGT审批数量激增，共有43种产品获得FDA批准，其中包括6种嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法和一种基于成簇规律间隔短回文重复序列的疗法。

与此同时，英国已成为先进疗法领域的全球领导者，正在扩展CGT基础设施，并将CGT纳入国民医疗服务体系 (NHS)，同时批准了多种先进疗法药物。

随着 CGT 的不断发展，创新将扩大这些疗法的覆盖范围，为治疗更广泛的复杂疾病提供新的解决方案，并改变我们对待全球患者护理的方式。

克服全球挑战：US vs UK

尽管取得了显著进展，美国和英国仍面临着直接影响全球治疗和护理的挑战。尽管美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批流程加快了审批速度，但美国分散的医疗保健体系造成了覆盖范围的不一致，并延迟了患者获得药物的机会。同样，在英国，国民医疗服务体系（NHS）的预算限制也推迟了高成本疗法的采用，而对国际供应链的依赖加剧了药物的可及性挑战。

尽管CGT正在扩展治疗范围，以治疗实体瘤和糖尿病等患者群体更大的疾病，但两国都必须找到可持续的资金解决方案。治疗费用高昂，从100万美元到300万美元不等，给医疗保健系统带来了巨大压力，包括美国的医疗保险/医疗补助（Medicare/Medicaid）和英国的国民医疗服务体系（NHS）。由于中低收入国家通常缺乏提供CGT治疗所需的基础设施和资源，这些资金挑战在全球范围内进一步加剧。

改善CGT的可及性需要创新的融资模式，例如基于结果的定价、跨境监管合作、协调全球生产战略和支付系统，以及通过公私合作（尤其是在新兴市场）加强医疗基础设施，以确保公平地获得这些改变人生的疗法。这还需要利用新兴技术，并在全球范围内积极采用创新解决方案。

新兴技术在CGT创新中的应用

mRNA、人工智能 (AI) 和可扩展制造等新兴技术在推进 CGT 方面发挥着至关重要的作用。预计未来几年全球 CGT 市场将大幅增长，未来发展需要行业利用这些技术来应对制造、成本和可及性方面的挑战。mRNA 提供灵活性，AI 提高精准度，可扩展制造提高可及性，共同推动更快的开发速度、更低的成本和更个性化的治疗方案。

mRNA技术最激动人心的应用之一是它能够在体内重新编程免疫细胞，例如T细胞和自然杀伤细胞。这项创新技术无需昂贵且耗时的体外操作。对于实体瘤，mRNA可以指导免疫细胞产生特定的受体或细胞因子，使其能够更好地适应恶劣的肿瘤环境。这种创新方法克服了实体瘤相关的治疗难题，无需依赖传统的免疫抑制剂。

通过分析海量数据集，AI 模型能够识别实体瘤和自身免疫性疾病等复杂疾病的新型治疗靶点。这些模型能够改进 CAR-T 细胞设计，优化基因编辑策略，并微调构建体以提高其有效性。AI 还能加快患者筛选，预测治疗反应，并优化临床试验设计，从而缩短传统冗长的研发周期。

CGT未来的核心

CGT 有望提供治愈性或长期有效的治疗方案，取代对姑息治疗的依赖。遗传性疾病、自身免疫性疾病和癌症均可从一次性疗法中获益，从而显著改善疗效和生活质量。尽管初期成本和基础设施需求会给医疗保健系统带来压力，但 CGT 的长期效益将抵消这些挑战。

随着CGT的发展，个性化医疗将成为焦点。针对特定基因谱的定制疗法将提升疗效、安全性和患者预后。美国和英国都应简化监管流程，采用适应性试验设计，并建立个体化治疗审批框架。通过制定明确的指导方针，加强监管机构、行业和医疗机构之间的合作，个性化医疗可以加速发展，其成果将远远超过这两个地区面临的挑战，最终改变全球医疗服务。

体内基因编辑和基于mRNA的免疫系统重编程等突破性技术将扩大CGT的覆盖范围，使其涵盖更常见的慢性疾病，例如糖尿病、心血管疾病和自身免疫性疾病。这些创新将改善患者预后，提高治疗的可及性，并降低长期医疗保健成本。为了确保全球成功，关键行动包括扩大生产规模、协调监管框架以及采用创新的支付模式。

CGT 的全球影响力不容小觑。这种提供有针对性、个性化治疗的能力不仅能改善患者的预后，还能通过提供长期解决方案，消除持续治疗的需求，从而减轻医疗保健系统的整体负担。CGT 克服了制造、成本和可及性方面的挑战，有望惠及医疗资源匮乏的人群，尤其是在中低收入国家，这些国家过去一直难以获得先进的治疗手段。